Интересное исследование было проведено учеными из Швеции и США. 42-летнему мужчине с сахарным диабетом 1 типа были пересажены островковые клетки, генетически модифицированные с использованием технологии CRISPR для предотвращения иммунного отторжения. Спустя четыре месяца после процедуры клетки продолжили производить инсулин, не вызывая иммунного ответа. Данное открытие представляет собой значительный шаг вперед в области трансплантационной медицины, главным образом потому, что позволяет избежать необходимости подавления иммунной системы пациента после трансплантации аллогенных клеток, что связано с широким спектром побочных эффектов.

Учёные использовали редактирование коротких палиндромных повторов с кластерами, регулярно расположенными друг напротив друга (CRISPR) – CRISPR-ассоциированный белок 12b (Cas12b) и лентивирусную трансдукцию для генетического редактирования клеток, чтобы избежать отторжения; затем клетки были трансплантированы в мышцу предплечья участника. Он не получал никаких иммуносупрессивных препаратов и через 12 недель после трансплантации не показал иммунного ответа на генно-редактированные клетки. Измерения C-пептида показали стабильную и глюкозочувствительную секрецию инсулина. Всего произошло четыре нежелательных явления, ни одно из которых не было серьезным или связанным с исследуемым препаратом.

Да, пока всего лишь – один пациент, да – сравнительная малая доза клеток, недостаточная для полной автономности в производстве инсулина… Тем не менее, исследование является доказательством концепции и очередным подтверждением того, что ученые приближаются к возможности излечения диабета 1 типа.

Результаты опубликованы в NEJM 4 августа 2025 года